Μια νέα θεραπεία για την Πολλαπλή Σκλήρυνση έρχεται να αλλάξει τα δεδομένα, συμβάλλοντας σημαντικά στη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών. Κι αυτό διότι επιδεικνύει εντυπωσιακά αποτελέσματα με μεγάλη διάρκεια, ενώ η ίδια είναι βραχύχρονη, απαιτώντας λήψη από τον ασθενή για δύο χρόνια, με μέγιστο διάστημα λήψης μόλις 10 ημέρες ανά έτος.
γράφει η Μαρία Λυσάνδρου
Η Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ) είναι μια αυτοάνοση, χρόνια και φλεγμονώδης νόσος που επηρεάζει το κεντρικό νευρικό σύστημα, προσβάλλοντας ουσιαστικά τον εγκέφαλο, τον νωτιαίο μυαλό και τα οπτικά νεύρα. Αποτελεί τη συχνότερη μη τραυματικής αιτιολογίας νευρολογική διαταραχή, η οποία προκαλεί αναπηρία στους νεαρούς ενήλικες.
Εκτιμάται ότι 2,3 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως πάσχουν από Πολλαπλή Σκλήρυνση (στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι ασθενείς κυμαίνονται από 12.000 έως 14.000), παρουσιάζοντας ποικίλα συμπτώματα, με πιο συνηθισμένα τη θολή όραση, το μούδιασμα ή μυρμήγκιασμα στα άκρα, αλλά και προβλήματα στη δύναμη και τον συντονισμό. Οι δε υποτροπιάζουσες μορφές της ΠΣ είναι και οι πιο συχνές.
Δεδομένων όλων των παραπάνω, η έρευνα είναι συνεχής και η αποτελεσματικότητα των νέων θεραπειών, σε συνδυασμό με τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών, παραμένουν τα σταθερά ζητούμενα.
Πολλά υποσχόμενες εξελίξεις
Σε αυτό το πλαίσιο, ανακοινώθηκαν τον Οκτώβριο του 2018 στο 34ο ECTRIMS (European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis), στο Βερολίνο, νέα δεδομένα αναφορικά με μια καινοτόμα θεραπεία για την Πολλαπλή Σκλήρυνση, βασισμένη σε δισκία κλαδριβίνης.
Τα στοιχεία που παρουσιάστηκαν, στηρίζονταν σε κλινικά δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world) και κλινικά δεδομένα σχετικά με την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα των δισκίων κλαδριβίνης, επιβεβαιώνοντας ένα θετικό προφίλ οφέλους-κινδύνου της συγκεκριμένης από του στόματος θεραπείας, η οποία λαμβάνεται για μέγιστο διάστημα μόλις 20 ημερών, για δύο χρόνια.
Βάσει μιας ολοκληρωμένης ανάλυσης ασθενών, η οποία διενεργήθηκε μέσω κλινικών ερευνών διάρκειας 12 χρόνων, επιβεβαιώθηκε το προφίλ ανεπιθύμητων ενεργειών που προέκυψαν κατά τη θεραπεία σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ΠΣ (RMS), επιβεβαιώνοντας την ασφάλεια της συγκεκριμένης θεραπείας. Είναι χαρακτηριστικό, δε, ότι η ολοκληρωμένη ανάλυση βασίστηκε σε ασθενείς, οι οποίοι βρίσκονταν υπό παρακολούθηση έως και 10 χρόνια.
«Κατά τη γνώμη μου, έχουμε εισέλθει στην εποχή των θεραπειών ανοσολογικής ανασύστασης (IRT) στην ΠΣ, οι οποίες χορηγούνται περιοδικά, αλλά επιδρούν στην ασθένεια με μεγαλύτερη διάρκεια από την περίοδο της δοσολογίας», δήλωσε ο καθηγητής Gavin Giovannoni, επικεφαλής ερευνητής στις μελέτες CLARITY και Chair of Neurology, Barts και The London School of Medicine and Dentistry. «Τα νέα δεδομένα που παρουσιάστηκαν έδειξαν ότι η συγκεκριμένη θεραπεία με δισκία κλαδριβίνης παρέχει διαρκή αποτελεσματικότητα μακράν πέρα από το δοσολογικό σχήμα, χωρίς νέα ευρήματα ασφαλείας σε βάθος χρόνου».
Εξαιρετικής σημασίας ήταν και τα δεδομένα που προέκυψαν από post hoc αναλύσεις, τα οποία έδειξαν ότι, μετά από συνολικά 20 ημέρες θεραπείας με δισκία κλαδριβίνης για δύο χρόνια, στους ασθενείς εξακολούθησε να διατηρείται η μη ενεργότητα της νόσου έως το τέλος και του τέταρτου έτους. Με λίγα λόγια, μέσω της θεραπείας που είχε διάρκεια δύο χρόνια, οι ασθενείς εξασφάλισαν τέσσερα χρόνια απαλλαγμένα από υποτροπές της νόσου.
Μια περαιτέρω post-hoc ανάλυση των δεδομένων των κλινικών μελετών έδειξε ότι η αποτελεσματικότητα της εν λόγω θεραπείας στις υποτροπές και στην MRI (μαγνητική τομογραφία) δεν φαίνεται να επηρεάζεται από την ηλικία. Τα δεδομένα έδειξαν ότι οι υποτροπές που πληρούν τα σχετικά κριτήρια μειώθηκαν σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ΠΣ ηλικίας τόσο κάτω, όσο και άνω των 45 ετών.
«Τα στοιχεία που παρουσιάστηκαν στο ECTRIMS 2018 υπογραμμίζουν τη δέσμευσή μας να συνεχίσουμε να κατανοούμε το ευρύ προφίλ οφέλους-κινδύνου των δισκίων κλαδριβίνης», δήλωσε ο Luciano Rossetti, Head of Global R&D, Biopharma, της εταιρείας Merck.
Ποιότητα ζωής για τον ασθενή, καινοτομία για τον χώρο του Φαρμάκου
Βάσει, λοιπόν, των αποτελεσμάτων των κλινικών μελετών, η θεραπεία μέσω δισκίων κλαδριβίνης αποδεικνύεται ιδιαίτερα πρωτοποριακή τόσο στο κομμάτι της εξασφάλισης υψηλής ποιότητας ζωής για τον ασθενή, όσο και στο κομμάτι της φαρμακευτικής καινοτομίας.
Κι αυτό διότι, όπως τονίστηκε στο Επιστημονικό Συνέδριο «Ημέρες Νευρολογίας 2019», που πραγματοποιήθηκε στις 1-3 Μαρτίου στη Λάρισα, παρουσιάζει συγκεντρωτικά τα εξής χαρακτηριστικά:
- Πρόκειται για μία από του στόματος θεραπεία, η οποία περνάει στο κεντρικό νευρικό σύστημα, δρώντας ιδιαίτερα στοχευμένα.
- Είναι μια θεραπεία βραχύχρονη, καθώς απαιτεί λήψη από τον ασθενή για δύο έτη, με μέγιστο χρόνο λήψης μόλις 10 ημέρες ανά έτος.
- Αν και βραχύχρονη, έχει αποδειχθεί ότι έχει μακροχρόνια δράση, αφού ο ασθενής λαμβάνει τη θεραπεία για δύο χρόνια, αλλά δεν παρουσιάζει υποτροπές έως και για τέσσερα χρόνια.
- Χαρακτηρίζεται από υψηλή αποτελεσματικότητα στις κλινικές και ακτινολογικές παραμέτρους, μειώνοντας:
– κατά 58% τον ετήσιο ρυθμό υποτροπών (APR)
– κατά 47% την επιβεβαιωμένη εξέλιξη της αναπηρίας στους 6 μήνες
– κατά 86% τις Τ1 Gd+ βλάβες
– κατά 73% τις Τ2 βλάβες - Ακολουθεί έναν καινοτόμο μηχανισμό δράσης που επαναπροσδιορίζει εκλεκτικά το ανοσοποιητικό σύστημα, επιδρώντας ελάχιστα στην εγγενή ανοσία.
- Σχεδόν 1 στους 2 ασθενείς (47%) που ακολούθησαν τη συγκεκριμένη θεραπεία δεν εμφάνισαν στοιχεία ενεργότητας της νόσου (NEDA) στα δύο χρόνια της μελέτης CLARITY.
- Η θεραπεία πραγματοποιείται εξω-νοσοκομειακά, χωρίς να απαιτεί νοσηλεία του ασθενούς, ούτε και εντατική παρακολούθηση εκ μέρους του θεράποντος ιατρού. Άρα, μιλάμε πλέον για αισθητά μειωμένη–σωματική και ψυχολογική– ταλαιπωρία για τον ασθενή.
- Το φάρμακο διαθέτει χρόνο ημίσειας ζωής μόλις 24 ώρες, ενώ μια εβδομάδα μετά δεν ανιχνεύεται καν στον οργανισμό. Ως εκ τούτου, δεν καθίσταται απαγορευτική για τον ασθενή η εφαρμογή και κάποιας άλλης θεραπείας.
- Επιπλέον, η βραχύχρονη διατήρηση του φαρμάκου στον οργανισμό αφήνει περιθώριο και σε γυναίκες, πάσχουσες από ΠΣ, να επιχειρήσουν να μείνουν έγκυοι, με την πάροδο έξι μηνών από τη χορήγησή του (κατά τη διάρκεια χορήγησης του φαρμάκου, οι ειδικοί συνιστούν ανελλιπή χρήση αντισύλληψης).
- Η θεραπεία υποστηρίζεται από ένα κλινικό πρόγραμμα 12 ετών, πιστοποιώντας έτσι ότι είναι ασφαλής:
– Τα δισκία κλαδριβίνης έδειξαν να είναι καλά ανεκτά, με σχεδόν το 97% των ασθενών να παραμένουν στη θεραπεία για δύο έτη χωρίς διακοπή λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών.
– Η συχνότερη ανεπιθύμητη ενέργεια που παρατηρήθηκε υπήρξε μία ήπια έως μέτρια λεμφοπενία, η οποία όμως ήταν παροδική και μη ανησυχητική.
– Δεν υπήρξε αυξημένο ρίσκο εμφάνισης κακοηθειών, συγκριτικά με τη σχετική εμφάνιση στον γενικό πληθυσμό.
